研发管线

AJ017

心力衰竭、 2 型糖尿病、神经退行性疾病、肿瘤恶病质等多种慢性疾病,临床表现虽各不相同,但能量代谢紊乱是它们共有的重要病理特征,线粒体功能障碍是其中的核心环节。在这一过程中,TCA(三羧酸)循环通量下降、氧化磷酸化效率降低,ATP 生成不足,细胞陷入"能量饥饿",进而引发心肌收缩乏力、胰岛素抵抗、神经元退变和骨骼肌消耗等多器官功能损害,也是患者出现疲劳、运动耐量下降等共同症状的重要原因。这类疾病覆盖人群极为庞大:我国心血管病现患人数约 3.3 亿,其中心力衰竭患者约 890 万;成人糖尿病患者约 1.4 亿,居全球首位;叠加数以千万计的神经退行性疾病患者和庞大的肿瘤恶病质人群,构成数亿量级的潜在患者基础。然而,现有治疗多以对症处理和危险因素控制为主,尚缺乏针对"能量生成不足"这一根本环节的对因药物,疾病普遍呈进行性加重,患者预后差、再住院率与死亡率居高不下。开发安全有效、可直接增强 TCA 循环、改善线粒体能量代谢的药物,为这一大类疾病提供全新机制的治疗选择,是尚未被满足的重大临床需求,也正是该产品管线的开发方向。

AJ017作为内源性微肽,具有分子量小、可化学合成、结构明确,易被线粒体摄取的优势,能直接作用于 TCA 循环与氧化磷酸化相关靶点,以极低剂量实现"增强能量生成"的对因干预。